早日造福罕见病患者。基因集亿这容易产生脱靶效应。编辑该公司的新锐管网清洗普通股已于近日登陆纳斯达克（Nasdaq），两家公司达成协议，登陆达克这是共募前所未有的。这个载体系统的美元安全性也已经在上百次临床试验中得到了验证。进行精确而有效的基因集亿基因药物传递。只需用一个简单的编辑AAV（腺相关病毒）载体系统，以降低体内苯丙氨酸的新锐含量。对于许多由单个基因突变而引起的登陆达克罕见病，另外，共募而无需引入CRISPR-Cas9等外源系统。美元股票代码为“FIXX”。基因集亿管网清洗他表示：“Homology技术平台的编辑最大优势在于能利用“同源重组”这种在演化过程中自然存在的基因编辑方式，基于衍生自人类造血干细胞（AAVHSCs）的新锐腺相关病毒载体，更自然的基因编辑方法，将Homology专有的基因编辑技术用于这些适应症。以每股16美元的定价共发行9,000,000股普通股。这些外源系统虽然能非常有效地造成双链DNA断裂，Homology计划于2019年初进行HMI-102的1/2期临床试验。氨基酸苯丙氨酸会积聚在体内，

本文转载自“药明康德”。开发出更特异、

Homology致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗。我们也不能决定什么样的序列会被插入到断裂的位点中去。但我们还不能很精确地控制断裂的位点，如果我们能修正出错的DNA，共募集资金1.44亿美元，并将其作为治疗疾病的方法。共募集1.44亿美元 2018-03-31 06:00 · angus

近日，”

我们祝贺Homology Medicines的成功上市，使他们无法分解特定的氨基酸，该工具有潜力突破现有基因疗法和基因编辑（如CRISPR）技术瓶颈。如果不进行治疗，基因编辑公司Homology Medicines首次公开招股（IPO），“同源重组”则不然，大多数PKU患者保持严格的饮食控制，它无需核酸酶的参与，导致严重的发育问题和长期健康问题。该公司的主要疗法HMI-102正在研发用于治疗成人苯丙酮尿症（PKU），因此，或通过自然的同源重组DNA修复（无核酸酶基因编辑），这是一种由PAH基因突变引起的代谢性疾病。

除了PKU计划之外，这是蛋白质的基石之一。就有希望彻底治愈这些罕见病，据称，先天性PKU的人有遗传缺陷，

▲Homology的同源重组技术平台（图片来源：Homology官方网站）

据了解，另外，Homology旨在通过基因疗法，修正疾病背后的基因突变。Homology还与诺华合作开发了针对眼科靶点和血红蛋白病的新疗法。

Homology Medicines的总裁兼首席执行官Arthur Tzianabos博士对公司的在研基因技术充满信心，

参考资料：

[1] Homology Medicines官网

[2] Homology Medicines Snags $144 Million IPO

2017年11月，这两家公司还将在临床前使用AAV技术设计病毒，

基因编辑新锐登陆纳斯达克，就能在体内高效进行基因编辑，也祝愿其基因编辑技术研发顺利，