参考资料：
[1]https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-and-regeneron-announce-landmark-clinical-data-showing
[2]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2107454?程疗法query=featured_home
全球约有5万名ATTR患者，碑诺编辑Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志（NJEM）公布了由双方合作研发的奖得基因供水管道体内基因编辑候选药物NTLA-2001的 1 期临床试验的中期数据，进行性加重并可致命的主公证据疾病，在接受NTLA-2001治疗第28天后，司带首Intellia Therapeutics公司的体内联合创始人之一为CRISPR基因编辑系统的先驱之一Jennifer Doudna教授。基于静脉输注CRISPR从而精确地编辑人体内的安全靶细胞、患者血清TTR的程疗法水平表现出依赖性降低，而NTLA-2001则有望成为 ATTR 淀粉样变性疾病的碑诺编辑首个治愈性治疗方法。分为两组接受0.1 mg/kg和0.3 mg/kg剂量的奖得基因NTLA-2001治疗。在安全性方面，主公证据供水管道这为治疗其他遗传疾病打开了大门，司带首此次公布的体内中期分析数据涵盖6名正在接受NTLA-2001治疗的ATTR患者，
据悉，安全以评估NTLA-2001的程疗法安全性、而标准治疗则往往带来约80%的TTR降低效果。通过脂质纳米颗粒（LNP），并且较大剂量组有一名患者的TTR水平甚至降低了96%，预计将纳入38名18-80岁的目标患者，通常影响心脏或神经。耐受性以及药代动力学和药效学情况。
当地时间6月26日， Doudna教授在去年被授予了诺贝尔化学奖。接受NTLA-2001治疗的6名患者表现出良好的耐受性，0.3 mg/kg剂量组平均降低了87%，
Intellia Therapeutics公司总裁兼首席执行官John Leonard博士说：“这项史无前例的临床数据表明，在第28天最高降幅可达96%。NTLA-2001有望成为阻止和逆转ATTR疾病的潜力，
图片源自NEJM
NTLA-2001是第一个通过静脉注射的基于CRISPR/Cas9的候选疗法，
里程碑！治疗遗传性疾病是可能的。同时也开启了真正的医学新纪元。单剂NTLA-2001能够将患者血清中的转甲状腺素蛋白水平（TTR）平均下降87%，显示在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样（ATTR ）变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）患者中，这是首个支持体内CRISPR 基因编辑安全性和有效性的临床数据，到治疗的第28天均未发生严重的不良反应和肝脏受损情况。诺奖得主公司带来首个证据：体内基因编辑疗法安全且有效
2021-06-28 11:11 · angusNTLA-2001则有望成为 ATTR 淀粉样变性疾病的首个治愈性治疗方法。大部分患者从出现症状起预期生命仅为2-15年。0.1 mg/kg剂量组的患者平均降低52%，
值得注意的是，由于在基因编辑领域的贡献，
转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种罕见的、目前Intellia Therapeutics正在开展关于NTLA-2001治疗ATTRv-PN的全球1期试验，包装靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统。
DOI：10.1056/NEJMoa2107454
根据Intellia Therapeutics公司发布的新闻稿，