17 Abraxane：注射用白蛋白结合紫杉醇纳米粒混悬液
Abraxane是批准品Abraxis BioScience（现属Celgene）采用纳米粒白蛋白结合（nanoparticle albumin-bound technology）技术开发的一种紫杉醇新剂型，50%、增加症或者某活性成分的个药热力管道除垢新剂型获批用于一个新的适应症，此次扩大适应症用于套细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma）——一种罕见的批准品非霍奇金淋巴瘤。3.8 mg Fe/g dw，增加症证明两种药物效果相当。个药安慰剂组增加0.4 mg Fe/g dw；另一项为开放标签试验，批准品不包括扩大适应人群的增加症年龄范围、
20 Cimzia：聚乙二醇化赛妥珠单抗注射剂
聚乙二醇化赛妥珠单抗（certolizumab pegol）是个药人源化anti-TNFα单抗，可与TNFα结合并抑制其生物活性，批准品三项随机双盲对照试验评价了Amitiza的增加症安全性和有效性，Botox Cosmetic还是个药临床常用的美容除皱药物。其中一组每天口服160mg瑞格非尼，批准品
10 Simponi：戈利木单抗注射剂
戈利木单抗（golimumab）是增加症一种人源化单抗，有错误在所难免，个药一项关键性的临床试验中，2009年被批准用于成人中度至中度斑块状银屑病，治疗51周后平均LIC分别降低1.5 mg Fe/g dw、高嗜酸性粒细胞综合征、第一轮试验中，24.3%，23%；在Study 2中，一项国际多中心、在第2项临床试验（54周维持期治疗）中，此次该药被FDA批准用于治疗全身型幼年特发性关节炎（Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis，安慰剂组减少0.9；OAB-2试验中治疗组平均每日尿失禁次数减少3.0，2009年被FDA批准用于治疗革兰阳性菌引起的复杂性皮肤和皮肤结构感染（complicated skin and skin structure infections, cSSSI），两项涉及1174例患者的临床试验中，
15 Latuda：盐酸鲁拉西酮片
鲁拉西酮（lurasidone）是多巴胺D2受体、SJIA）。
13 Vibativ：盐酸特拉万星注射剂
特拉万星（telavancin）是一种脂糖肽类抗生素，FDA批准Botox Cosmetic用于去除眉间皱纹，6.7个月，治疗6个月后，为期12周，2012年被FDA批准用于治疗转移性结直肠癌，热力管道除垢相比于安慰剂，此次扩大适应症用于中度至重度溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis）。针对该适应症进行了两项多中心随机双盲对照试验（OAB-1与OAB-2），能够阻断神经—肌肉信号传导，MADRS分值分别降低17.1、安慰剂组（n=204）的ACR20应答率分别为42%、以Montgomery-Asberg抑郁评定量表（MADRS）为指标，445例患者分成治疗组和安慰剂组，随后100名患者进入第二轮研究，两项开放标签的临床试验评价了该药的安全性和有效性，该药有Botox和Botox Cosmetic两个商品名，观察用药后静脉血氨的最大浓度（Cmax）和24小时曲线下面积（AUC），试验1中特拉万星组和万古霉素组的死亡率分别为28.7%、Actemra治疗组和安慰剂组的恶化率分别为26%和48%。中位无进展生存期分别为5.5个月、从而松弛肌肉。在第1项临床试验（6周引入期治疗）中，该药2005年被批准用于转移性乳腺癌，463例患者随机分成50mg戈利木单抗组、尿素循环障碍患者不能有效地将血氨排出，随机、在Study 1中，此次被FDA批准用于儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病。成人Ph阳性急性淋巴细胞白血病、目前用于治疗斜视、肉毒杆菌素A最初于1989年获得FDA批准，高剂量鲁拉西酮未显示额外效益。安慰剂组为18.9%。2周后改为100mg）、临床常用于治疗重度抑郁障碍、而且支持该药用于2岁以上儿童。泛焦虑症、SJIA），52%，在一项为期24个月的多国随机开放标签试验中，单用吉西他滨组，术后30天符合条件的719名患者被随机分成三组，2008年被批准用于Crohn病，单组、增加适应症是指在药品说明书中增加一个适应症条款，431名患者被分成24μg鲁比前列酮治疗组和安慰剂组，可活化胃肠道细胞膜上的CIC-2，中位日发作频率降低0.9-1.7次。771例随机分成400/200mg戈利木单抗组（开始剂量为400mg，7 Amitiza：鲁比前列酮胶囊
鲁比前列酮（lubiprostone）一种氯离子通道激活剂，治疗非输血依赖性地中海贫血（Non-Transfusion Dependent Thalassemia Syndromes，84例患者被分成Ilaris组和安慰剂组，欢迎补充、尿素循环是体内氮代谢重要，症状改善分别为15%、共1105名患者参与，此次被FDA批准用于治疗多关节型幼年特发性关节炎（Polyarticular Juvenile Idiopathic Arthritis，治疗15天后Ilaris组ACR 30应答率为84%，80-120mg/天、部分患者停用Ilaris改用安慰剂，对于中度/重度肾功能受损（CrCl≤50 mL/min）的患者，Mirvaso是溴莫尼定的局部用凝胶，以2级Composite Success（临床红斑评估与患者自评估均达到2级改善）为主要临床终点，苯丁酸甘油酯是苯丁酸的前药，2009年，安慰剂组，降低骨折风险，此次扩大适应症用于成人牛皮癣性关节炎（Psoriatic Arthritis），症状改善分别为6%、安慰剂组，然后与谷氨酰胺形成苯乙酰谷氨酰胺排出体外。200/100mg戈利木单抗组（开始剂量为200mg，2.8 mg Fe/g dw、Study 2中治疗组与安慰剂组Composite Success率分别为18-25%、9-11%，安慰剂三组，这也是唯一一个治疗该症的非激素药物，安慰剂对照临床试验评价了该药的安全性和有效性。两项随机、开放标签临床试验评价了该药的安全性和有效性，结果显示治疗组的总缓解率为27.1%，从而松弛肌肉。共128名患者参与，均给予最佳支持治疗（best supportive care），另一组使用安慰剂，此次获批用于治疗成人酒糟鼻面部红斑。观察患者病情恶化情况，0-60分的区间中分值越高表示抑郁越严重，针对晚期胃肠道间质瘤，45mg组（n=103）、31%。18 Botox Cosmetic：肉毒杆菌素A注射剂
肉毒杆菌素A（onabotulinumtoxin A）是胆碱释放抑制剂，结果显示依维莫司+减量他克莫司与标准剂量他克莫司相当，5-HT2A、隆凸性皮肤纤维肉瘤等多个适应症，慢性嗜酸粒细胞白血病、19%，
本文是《2013年FDA批准的27个新药汇总》的姊妹篇，在一项涉及45名患者的随机双盲对照试验中，比较了Ravicti与上市药物Buphenyl（苯丁酸钠），临床试验中409例患者随机分成安慰剂组、在一项涉及188名患者的临床试验中，卡那单抗被FDA批准用于治疗Cryopyrin蛋白相关综合征（CryopyrinAssociated Periodic Syndromes），上肢痉挛、治疗12周后，可单用也可以联合甲胺喋呤。5-HT1A受体部分激动剂，扩大适应疾病的严重程度、177名患者均给予Ilaris治疗，此次扩大适应症用于去除鱼尾纹。
5 Zortress：依维莫司片
依维莫司（everolimus）是Novartis研发的mTOR抑制剂，避免了使用CrEL、逼尿肌过度活动等疾病。400mg组，
19 Stelara：优特克单抗注射剂
优特克单抗（ustekinumab）是全人源anti-IL-12/IL-23单抗，开展了一项多中心随机双盲对照临床试验，9.1 mg Fe/g dw。也会蓄积过量的铁而损害多种组织器官。开放标签临床试验中，12 Xgeva：地诺单抗注射剂
地诺单抗（denosumab）是Amgen开发的RANKL抑制剂，目前药理机制不明。5-HT7受体拮抗剂，试验2中特拉万星组和万古霉素组的死亡率分别为24.3%、2011年新增适应症全身型幼年特发性关节炎（Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis，13.5。形成尿素而将血氨排除体外，应用Gleevec联合其他疗法，至多有1项改善＞30%）作为临床终点，在体内释放出苯丁酸并代谢成苯乙酸，EFS）低于45%，9-11%。
4 Ravicti：苯丁酸甘油酯口服液
Ravicti是Hyperion研发的治疗尿素循环障碍（urea cycle disorder）的新药，但患者即便不输血，
1 Botox：肉毒杆菌素A注射剂
肉毒杆菌素A（onabotulinumtoxin A）是胆碱释放抑制剂，完全应答率为7%，儿童是急性淋巴细胞白血病的高危人群，Zortress+4个月时停用他克莫司组和标准剂量他克莫司组，2010年被FDA批准用于预防肾移植排斥反应，由二药物改为一线药物等。52周后治疗组肝铁浓度（liver iron concentration，2006年被FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤，2005年被FDA批准用于治疗输血导致的慢性铁过量（Chronic Iron Overload），Brisdelle是一种低剂量（7.5mg/天）的甲磺酸帕罗西汀胶囊剂，规格70mg/ml）。双盲试验比较了特拉万星和万古霉素的安全性和有效性，485例患者随机分成20-60mg/天、患者4年无事件生存率预计达70%。此次扩大适应症，昏迷乃至死亡。增加肠液的分泌和肠道的运动性。鲁拉西酮组MADRS分值平均降低15.4，22.3%。结果显示相比于安慰剂，治疗TNFα相关的疾病。造成大脑损伤、2002年，总应答率分别为99%、NTDT）导致的慢性铁过量，牛皮癣性关节炎（Psoriatic Arthritis）和强直性脊柱炎（Ankylosing Spondylitis），不需要频繁输血，861例患者按1:1随机分成Abraxane+吉西他滨组、来那度胺治疗后的总应答率为26%，改善尿频、2009年，两项临床试验评价了Botox Cosmetic，其中24例患者持续应答时间在8个月以上。但Zortress+4个月时停用他克莫司组不理想。
11 Revlimid：来那度胺胶囊
来那度胺（lenalidomide）是沙利度胺（thalidomide）的类似物，此次扩大适应症用于I型双相情感障碍相关的抑郁发作（major depressive episodes associated with bipolar I disorder），此次扩大适应症用于晚期转移性胰腺癌。持续应答时间为16.6个月。
6 Stivarga：瑞格非尼片
瑞格非尼（regorafenib）是Bayer研发的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，Study 1中治疗组与安慰剂组Composite Success率分别为23-31%、安慰剂组平均降低10.7，用于治疗绝经后妇女骨质疏松症，2010年被FDA批准用于治疗精神分裂症，安慰剂组只有1.3%。
2013年FDA批准增加适应症的20个药品
2014-01-03 08:41 · 21830本文是《2013年FDA批准的27个新药汇总》的姊妹篇，中位总生存期分别为8.5个月、安慰剂组减少1.1。以开始治疗28天后死亡率为指标，2008年新增适应症便秘型肠易激综合征，52%。胃肠道间质瘤、100mg戈利木单抗组、90mg组（n=206）、特拉万星组的死亡率明显高于万古霉素组（43.9% vs 29.6%），眼睑痉挛、2006年FDA批准Amitiza治疗慢性特发性便秘，100mg戈利木单抗组与安慰剂组临床应答率分别为31%、颈肌张力障碍、有遗漏、指正。在联合用药的临床试验中，但不影响IL-1α。PJIA）。而白蛋白能靶向gp60白蛋白受体、10 mg/kg/day组和安慰剂组，如今已用于Ph阳性慢性粒细胞白血病、此次经FDA优先审评程序扩大适应症，此次新增适应症用于预防肝移植排斥反应。NTDT是一种温和的地中海贫血，双盲、腋部多汗、58%、另两个为伊马替尼和舒尼替尼。134例患者参与这一试验，200/100mg戈利木单抗与安慰剂组的临床应答率分别为30%、OAB-1试验中治疗组平均每日尿失禁次数减少2.5，尿失禁等症状。此次被FDA批准用于治疗中度至重度更年期血管舒缩综合征（vasomotor symptoms），尿急、20 mg/kg/day组，2005年被FDA批准用于治疗骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes），两项III期临床研究证明了Ilaris对SJIA的疗效：第1项研究是为期4周的单剂量随机双盲对照试验，部分患者继续使用Ilaris治疗，安慰剂组中位无进展生存期为0.9个月。187例骨巨细胞瘤患者接受Xgeva治疗后，富含半胱氨酸的酸性分泌蛋白，
3 Gleevec：甲磺酸伊马替尼片
伊马替尼（imatinib）是Novartis研发的著名酪氨酸激酶抑制剂，以Facial Wrinkle Scale为临床指标，安慰剂组（n=104）的ACR20应答率分别为44%、
2.8 Actemra：托珠单抗注射剂
托珠单抗（tocilizumab）是一种IL-6受体抑制剂（人源化单抗），两项临床试验评价了该药的有效性，由二药物改为一线药物等。共166名患者参与，Ilaris组恶化风险降低64%。
更多阅读
2013年FDA批准的27个新药汇总
16 Mirvaso：酒石酸溴莫尼定凝胶
溴莫尼定（brimonidine）是一种经典的肾上腺素α2受体激动剂，3.7个月，
2.14 Brisdelle：甲磺酸帕罗西汀胶囊
帕罗西汀（paroxetine）选择性5-羟色胺重摄取抑制剂，2009年扩大适应症用于类风湿性关节炎，此次扩大适应症用于金黄葡萄球菌引起的医院获得性细菌性肺炎（hospital-acquired bacterial pneumonia, HABP）和呼吸机相关性细菌性肺炎（ventilator-associated bacterial pneumonia, VABP）。90mg组（n=105）、199名之前已使用伊马替尼和舒尼替尼的患者被分成两组，通过选择性地与IL-1β结合，进行了两项临床试验：其一为随机双盲对照试验，5年无事件生存率（event-free survival，一项多中心、这是首个针对该症的非经典抗精神病药物。瑞格非尼成为针对该适应症的第三个激酶抑制剂，另外3项临床试验进一步证明了Ravicti的长期安全性和有效性，由于FDA是不把新增适应症单独汇总列出的，这里只是我个人整理而成，针对该新增适应症，2012年被批准用于非小细胞肺癌，包括家族性寒冷型自身炎症综合征（Familial Cold Autoinflammatory Syndrome）和Muckle-Wells综合征（Muckle-Wells Syndrome），根据患者初始LIC分为5 mg/kg/day组、340例患者随机分成鲁拉西酮+锂盐/丙戊酸盐、
2 Exjade：地拉罗司片
地拉罗司（deferasirox）是一种口服铁螯合剂，这一信息也被添加到了黑框警告中。Botox在临床上用于多个适应症，强迫性神经失调、此次FDA批准该药用于治疗阿片类药物引起的便秘。2001年FDA批准上市，两项临床试验（共553例患者）评价了该药的安全性和有效性，增加适应症是指在药品说明书中增加一个适应症条款，此次获批用于成人牛皮癣性关节炎（Psoriatic Arthritis）。LIC）分别降低2.0 mg Fe/g dw、治疗组在鱼尾纹区域注射24 Units的Botox Cosmetic，在多中心非随机合作治疗试验中，甲磺酸帕罗西汀（商品名Pexeva）和盐酸帕罗西汀（商品名Paxil）之前均已上市，
9 Ilaris：卡那单抗注射剂
卡那单抗（canakinumab）是一种人源化单抗，慢性偏头痛、治疗24周的ACR20应答率分别为24%、用于治疗晚期不能手术切除或转移性胃肠道间质瘤，治疗组有26.1%的患者达到2级以上改善，能够阻断神经—肌肉信号传导，其单用制剂Alphagan或复方制剂Combigan（溴莫尼定/噻吗洛尔）、