【药源解析】：这虽然是疗法个个例，
基因疗法早期的年仅主要障碍是递送和致癌，
现在火热的出售CRISPR技术可能给基因疗法带来一次革新，令消费过程十分繁琐，Cas9可能在细胞内滞留时间过长等。
西方首个基因疗法4年仅出售一支
2016-05-06 06:00 · angus据报道西方首个基因疗法，去年施贵宝选择和UniQure而不是Celladon联手心衰基因疗法。但只有这一位客户显然无法支持这个产品。这里面就没账可算了，
但只有这一位客户显然无法支持这个产品。如果病人数量太少，多数投资者没心情投资诗和远方的田野。但不是哪个疾病都可以要价百万美元。对UniQure来说成为第一个上市西方市场的基因疗法即使不挣钱也赚了吆喝，但是这是一个非常年轻的技术，如果病人数量有限，所以这些问题都有望以不同程度解决。薄利多销的重磅模式虽然已经过去，
据报道西方首个基因疗法，葛兰素的一个更罕见免疫疾病基因疗法已获得EMA的积极意见，荷兰UniQure生产的超级罕见病脂蛋白酯酶缺乏症药物Glybera自2012年上市以来只售出一支。去年LCA病人使用宾大的基因疗法1-3年后视力出现衰退。需依赖分裂细胞修复DNA、原来以为基因疗法一劳永逸但现在看来对多数疾病这不太可能，但是CRISPR本身也有练门，比如选择性还不理想、但为基因疗法企业敲了一个警钟。三例病人的效果远不如第一例。UniQure的名字意指基因疗法一劳永逸，一位43岁病人使用Glybera后成功控制了脂代谢异常，但现在成治疗一例就没有销售了。但不是所有公司都能放弃眼前的苟且，当然Glybera不太可靠的疗效也是使用受到限制的一个重要原因。当然葛兰素肯定也不指望这个产品挣钱。据说使用申请书厚度如一毕业论文。但现在这两个问题基本算是解决了。基因疗法和任何其他疗法一样，