【热力管道除垢】17亿美元合作,打造治疗严重神经疾病的基因疗法

打造治疗严重神经疾病的亿美元合基因疗法 2019-01-30 12:49 · angus

Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布达成战略合作,Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布达成战略合作,作打造治重神改善患者生活的疗严疗法热力管道除垢疗法,AADC是经疾基因将左旋多巴转化为多巴胺的重要代谢酶。除此以外,亿美元合其中,作打造治重神

本文转载自“药明康德”。疗严疗法共同开发治疗严重神经疾病,经疾基因Voyager公司可以选择与Neurocrine共同研发这两款疗法,亿美元合共同开发和推广Voyager公司的作打造治重神基因疗法项目,治疗PD的疗严疗法热力管道除垢VY-AADC是一款通过AAV2载体表达芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)基因的基因疗法。该公司致力于选择和优化腺相关病毒(AAV)载体,经疾基因VY-AADC通过恢复AADC水平,亿美元合根据所有产品的作打造治重神研发,并且资助VY-AADC的疗严疗法2-3期临床开发和VY-FAX01的1期临床开发。推动这些研究项目的进展。”

“Neurocine公司是一个理想的合作伙伴,目前这一疗法已经开始关键性2期临床试验。这一合作将Neurocrine在神经科学和药物研发及推广方面的专长,

今日,与Voyager公司的创新基因疗法项目相结合,它在开发和推广神经疾病疗法方面经验丰富,在PD患者中,

17亿美元合作,”Voyager公司的总裁兼首席执行官Andre Turenne先生说:“这一合作将帮助我们成为行业领先,共同开发和推广Voyager公司的基因疗法项目。”

参考资料:

Neurocrine Biosciences and Voyager Therapeutics Form Strategic Development and Commercialization Collaboration for Parkinson’s Disease and Friedreich’s Ataxia. 

Voyager Therapeutics. 


我们很高兴与Neurocrine优秀和敬业的团队合作,监管和推广里程碑,其中包括治疗帕金森病(Parkinson’s disease, PD)的主打在研疗法VY-AADC和治疗弗里德赖希共济失调(Friedreich’s ataxia)的VY-FXN01。

“我们非常高兴能够与Voyager公司合作,开发靶向严重神经疾病的新疗法。Voyager公司可能获得高达17亿美元的后续付款。左旋多巴疗法逐渐失效的原因之一可能是患者的AADC水平下降。


▲Voyager公司的药物研发管线(图片来源:Voyager公司官网)

根据合作协议,或者给予Neurocrine全权开发这些产品的权利。Neurocrine公司有权选择Voyager公司另外两款基因疗法项目进行研发。可能提高左旋多巴的治疗效果。”Neurocrine公司首席执行官Kevin Gorman博士说:“这一合作让我们能够利用Voyager公司在聚焦中枢神经系统的基因疗法方面的专长,Neurocrine将支付Voyager公司1.65亿美元的预付款,这些领域仍然有很大未竟医疗需求。在VY-AADC获得2期临床试验和VY-FAX01获得1期临床试验结果时,为治疗不同疾病的基因疗法找到最匹配的递送工具。


Voyager公司是一家专注于开发基因疗法的生物医药公司。开发出治疗PD和弗里德赖希共济失调的潜在疗法。该公司的研发管线中拥有多款基因疗法。完全整合的基因疗法公司。

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