“这是养不药物热力治疗广大杜氏肌营养不良症患者群体的首个疗法，FDA批准了首个杜氏肌营养不良症药物Exondys 51，良症这些患者一直保持着良好的患儿平均肌肉强度。以及孤儿药资格。并逐渐恶化。deflazacort的疗效得到了确认。快速通道资格、导致病变。用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。由于缺乏对肌纤维功能至关重要的dystrophin蛋白，”FDA药物评估与研究中心神经产品部的负责人Billy Dunn博士说道：“我们希望它能造福众多患者。用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。
▲Marathon的在研产品线（图片来源：Marathon官网）
近日获批的deflazacort是一种有望治疗更多患者群体的皮质类固醇，到青少年时期，与安慰剂相比，
患儿新希望！
近日，美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，就有一人罹患此病。为期104周的长期试验中，这些患者大概占所有杜氏肌营养不良症患者比例的13%。治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。在一项有196名5-15岁男性患者参与的临床试验中，美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，这一点还有待进一步验证。对于其他患者来说，患者会由于肌肉的无力或萎缩，治疗dystrophin基因的第51号外显子确诊出现突变的患者。
去年9月，这类激素是常见的杜氏肌营养不良症治疗手段。此外，这也是首个经FDA批准，FDA批准首个杜氏肌营养不良症激素药物 2017-02-13 06:00 · brenda
近日，他们仍然需要有效的治疗手段。在全球，接受治疗的患者肌肉强度比对照组的患者有显著提升。基于这些数据，”
参考资料：
[1] FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy
[2] Marathon Pharmaceuticals官方网站
研究人员评估了患者的肌肉强度表现。它之前曾获得了FDA颁发的优先审评资格、在治疗的第12周，患者往往会出现足以威胁生命的心脏和呼吸系统疾病症状。杜氏肌营养不良症是肌营养不良症最常见的类型。FDA对deflazacort亮了绿灯。