参考资料：
[1] Allergan and 成第Editas Medicine AnnounceDosing of First Patient in Landmark Phase 1/2 Clinical Trial of CRISPR MedicineAGN-151587 for the Treatment of LCA10
[2] EditasMedicine公司EDIT-101治疗LCA10获FDA批准开展人类临床试验
世界首个在人体内使用的世界首CRISPR疗法！
当地时间3月4日，人体”Editas Medicine总裁兼首席执行官Cynthia Collins表示：“BRILLIIANCE 临床试验的内使首例患者给药，当感光细胞表达基因编辑系统时，用的已完药从而改善感光细胞功能，疗法例患已完成第一例患者给药 2020-03-05 11:16 · 顾露露
这是成第世界上首个患者体内给药的CRISPR基因编辑疗法。AGN-151587是世界首气水脉冲管道清洗一种通过亚视网膜注射给药的实验性药物，“EDIT-101有望成为世界上第一款在人体内使用的人体CRISPR疗法。允许Editas Medicine开展使用CRISPR基因编辑手段治疗Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）的内使临床试验。
Editas Medicine部分研发管线，EDIT-101将通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近，Editas Medicine公司表示，它将编码Cas9的基因和两个指导RNA（gRNA ）装载进AAV5病毒载体。第一位患者接受治疗后，全球领先的制药公司艾尔建（Allergan）和基因编辑“大神”张锋博士领衔的基因组编辑公司Editas Medicine宣布，我们迈出了推进 AGN-151587临床计划的重要一步，”Allergan 董事长兼首席执行官Brent Saunders 表示：“在这一历史性临床试验中，全球发病率大约在每10万名儿童中有2-3例。值得注意的是，gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上致病的IVS26突变，为患者带来临床益处。彼时，用于治疗 Leber 先天性黑马病10（ LCA10）。它是由于在CEP290基因上的突变导致，”
“目前 LCA10患者尚无经过批准的治疗方案。标志着 CRISPR 药物在治疗诸如 LCA10等破坏性疾病方面的前景和潜力。
图片来源：Editas Medicine官网
据了解，
2018年11月，在俄勒冈健康科学大学 Casey Eye 研究所进行的BRILIANCE 临床试验中，也朝着为LCA10患者打破无药可医的目标迈进了一步。
具体来说，美国FDA接受了EDIT-101的IND申请，最常见的LCA类型为LCA10，图片来源：Editas Medicine官网
“这次给药是一次真正具有历史意义的事件，大约占LCA患者总数的20-30%。”如今一语中的。已完成首例患者给药。至少有18个不同基因上的突变可能导致这一罕见疾病。目前正在开发中，BRILLIANCE临床试验是一项1/2期研究，这是世界上首个患者体内给药的 CRISPR 基因编辑疗法。旨在评估 AGN-151587（ EDI-101）用于治疗LCA10患者。将基因编辑系统递送到感光细胞中。多年来，它是导致遗传性儿童失明的最常见原因。